Waisen suchen ein Zuhause

Durchschnittlich ein Mal pro Jahr behandelt ein Allgemeinmediziner einen Patienten mit einer seltenen Krankheit in seiner Praxis. Selten bedeutet in der EU, dass es sich um eine Indikation handelt, an der im Durchschnitt nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen leiden. Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen solche Krankheiten, auch Orphan Drugs genannt (Orphan, engl. Waise) galt bislang für viele Hersteller als zu aufwändig und zu kostspielig. Doch die Lage ändert sich, zumal das Blockbuster-Modell auf lange Sicht ausgedient hat. Kritische Zungen werfen der Pharmaindustrie sogar vor, sie würde die „vereinfachten“ Zulassungsbestimmungen für Orphan Drugs ausnutzen, um nach der Erlangung des Orphan-Drug-Status das Indikationsgebiet auszuweiten. Ob diese Vorwürfe sich verallgemeinern lassen, sei dahingestellt. Fakt ist jedenfalls, dass die Orphan-Drug-Pipeline brummt und nach passenden Marketingkonzepten ruft. Aber sind sie wirklich so anders, als für andere Arzneimittel?