Zugelassen, aber unentdeckt. Warum seltene Erkrankungen das kommerzielle Playbook brechen.

Obwohl die Zahl der zugelassenen Orphan Drugs in den vergangenen Jahren stetig wächst, bleibt die Frage, wie man die richtigen Ärzte und die richtigen Patienten findet, für viele Unternehmen die größte operative Hürde nach der Zulassung.

Andere Logik, andere Werkzeuge

Der klassische Außendienst ist eine der tragenden Säulen der pharmazeutischen Kommerzialisierung. Belastbare Beziehungen zu HCPs, persönliche Präsenz, Vertrauen über Zeit: Das sind Qualitäten, die im Pharmamarketing aller Digitalisierung zum Trotz nichts von ihrer Relevanz verlieren. Doch bei Rare Diseases stoßen selbst gut aufgestellte Außendienstteams an strukturelle Grenzen, die nicht durch mehr Fleiß oder optimierte Gesprächsleitfäden zu überwinden sind.

Das Problem ist nicht die Qualität der Teams, sondern die Architektur des Marktes: Bei einer Prävalenz von 1:50.000 oder 1:100.000 sind potenzielle Patienten nicht in einer definierten Facharztgruppe konzentriert, sondern über ein breites Spektrum verteilt. Die klassische Zielgruppenlogik („identifiziere die relevantesten Fachärzte, besuche sie regelmäßig, entwickle Verordner“) greift nur bedingt, wenn der nächste Patient vielleicht bei einem Arzt auftaucht, der in den letzten fünf Jahren noch keinen einzigen Fall gesehen hat.

Es braucht eine Erweiterung des kommerziellen Werkzeugkastens: datengestütztes Stakeholder-Mapping, skalierbare Screening-Methoden und flexible Vertriebsmodelle, die auf die strukturellen Besonderheiten seltener Indikationen zugeschnitten sind. Nicht als Ersatz für bewährte Außendienstarbeit, sondern als Ergänzung, wenn herkömmliche Ansätze allein nicht ausreichen. Zwei Beispiele aus der Praxis verdeutlichen, wie das in der Realität aussehen kann.

21.000 Ärzte, 35 Verdachtsfälle, 2 Patienten in Therapie

Ein Pharmaunternehmen stand vor der Aufgabe, Patienten mit einer genetisch bedingten, sehr seltenen Stoffwechselstörung (lysosomale Speichererkrankung) zu identifizieren, bei der die Symptome so heterogen sind, dass sie regelmäßig fehlinterpretiert oder gar nicht erkannt werden. Das Unternehmen verfügte über ein erfahrenes wissenschaftliches Feldteam, aber begrenzte Kapazitäten für das initiale Screening einer breiten, undefinierten Zielgruppe.

Die Lösung war ein zweistufiges Modell. Ein Team aus zehn Innendienstmitarbeitenden mit Erfahrung im Bereich seltener Erkrankungen führte in zwei Wellen von je sechs Wochen kurze, strukturierte Screening-Interviews durch, zugeschnitten auf Fachärzte aus Kardiologie, Gastroenterologie, Pädiatrie, Orthopädie, Ophthalmologie und Rheumatologie. Ziel war nicht der klassische Produktdialog, sondern ein gezieltes Gespräch übers Krankheitsbild und mögliche Verdachtsfälle im Patientenstamm der HCPs.

Das Ergebnis: 21.000 Fachärzte wurden kontaktiert, bei 18 Prozent konnten Besuchstermine für das wissenschaftliche Feldteam generiert werden. 300 Potenzialärzte und 35 konkrete Verdachtsfälle wurden an den Außendienst des Auftraggebers weitergeleitet. Zwei dieser Verdachtsfälle wurden bestätigt und die Patienten erhielten Zugang zur Therapie. Zwei Patienten. Das klingt, gemessen an 21.000 Kontakten, nach einer bescheidenen Zahl. Im Kontext einer extrem seltenen Erkrankung ist es aber das Gegenteil. Es sind zwei Menschen, die ohne dieses Screening möglicherweise jahrelang weiter ohne korrekte Diagnose gelebt hätten.

850 Klinikärzte, eine erfahrene Mitarbeiterin, eine seltene Kinderkrankheit

Ein anderes Projekt, ein anderes Modell und ein anderer Beweis dafür, dass es kein Einheitsrezept für seltene Erkrankungen gibt: Bei einer Erkrankung des Nervengewebes, die vorwiegend im Kindesalter auftritt und deren Verlauf ohne frühzeitige Intervention irreversibel ist, war nicht die breite, heterogene Facharztlandschaft das Ziel, sondern ein klar abgegrenztes Netzwerk von Klinikärzten in hochspezialisierten Versorgungszentren.

Das Auftragsunternehmen benötigte keinen breiten Screening-Funnel, sondern punktgenaue, inhaltlich hochwertige Kommunikation mit einer kleinen Gruppe von Experten: Chefärzte und Oberärzte, die das Krankheitsbild kennen und über Diagnose und Therapieentscheidungen befinden. Es brauchte keine Skalierung, sondern Tiefe.

Der Ansatz: Eine einzige, sehr erfahrene Mitarbeiterin übernahm die Kontaktaufnahme und Betreuung. Ausgestattet mit umfassenden, fundierten Fachinformationen hatte sie ausreichend Handlungsspielraum, um flexibel auf die individuellen Bedürfnisse der Gesprächspartner einzugehen. Zwischen ihr, dem internen Team und dem Auftraggeber wurde ein enger, kontinuierlicher Informationsaustausch etabliert. So konnten gewonnene Erkenntnisse über Patientenpfade und Verordnungsverhalten direkt in die Projektsteuerung einfließen.

Innerhalb der Projektlaufzeit wurden 850 Fachärzte in Kliniken kontaktiert und erfolgreich über das Krankheitsbild und die verfügbare Therapieoption informiert. Die gewonnene Dichte an Informationen über regionale Versorgungsstrukturen war dabei ein eigenständiger Mehrwert und bildete die Grundlage für eine anschließende Kampagne im niedergelassenen Bereich, die auf den Erkenntnissen des Klinikprojekts aufbaute.

Was seltene Erkrankungen die gesamte Branche lehren

Die Arbeit in seltenen Indikationsgebieten ist in vielerlei Hinsicht eine Extremform pharmazeutischer Kommerzialisierung. Gerade deshalb ist dies ein spannendes und relevantes Lernfeld. Wer gelernt hat, in einem Markt zu navigieren, in dem Patienten unsichtbar, Patientenpfade unbekannt und Budgets eng sind, entwickelt eine kommerzielle Präzision, von der auch breitere Indikationen profitieren können.

Die wichtigste Lektion lautet: Reichweite allein ist kein Erfolgskriterium. Was zählt, ist die Fähigkeit, den richtigen Arzt zum richtigen Zeitpunkt mit der richtigen Botschaft zu erreichen. Das erfordert ein genaues Verständnis der Versorgungsrealität, flexible Modelle und die Bereitschaft, für jede Indikation neu zu denken.

Kein Patient mit einer seltenen Erkrankung wartet darauf, dass ein Pharmaunternehmen seine Vertriebsstrategie optimiert. Er wartet auf eine Diagnose. Und oft ist es die kommerzielle Intelligenz hinter einem Launch – nicht nur die Wissenschaft dahinter –, die darüber entscheidet, ob dieser Patient sie rechtzeitig bekommt.

Dr. Dietmar Röleke verantwortet bei Inzio Engage das B2B-Marketing und begleitet Pharmaunternehmen bei komplexen Marktzugangsstrategien. Sein Schwerpunkt liegt auf Rare Diseases, Speciality Care und integrierten medico‑marketing Konzepten.
Kontakt: Dietmar.Roeleke@inizio.com