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11. NCL-Forschungspreis zum Tag der seltenen Erkrankungen verliehen

24.02.2021 12:25
Die Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL), auch Kinderdemenz genannt, ist die häufigste Form neurodegenerativer Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. NCL ist bisher nicht heilbar und nimmt einen tödlichen Verlauf. Mit dem 11. NCL-Forschungspreis wurden nun Drs. An Dang Do und Forbes D. Porter Eunice vom Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development des National Institutes of Health (NIH), Bethesda sowie David Sleat von der Rutgers University, Piscataway (alle USA) für ihr neuartiges Biomarker-Projekt ausgezeichnet. Die Auszeichnung erfolgt zum internationalen „Tag der seltenen Erkrankungen“, der jedes Jahr am letzten Februar-Tag begangen wird.

Die NCL-Stiftung vergibt seit 2008 regelmäßig den dieses Jahr mit 50.000 US-Dollar dotierten NCL-Forschungspreis. Mit der Auszeichnung prämiert der Wissenschaftliche Beirat der Stiftung eine innovative Forschungsidee, die zur Entwicklung einer Therapie oder eines Medikaments für die NCL beitragen soll. Der NCL-Forschungspreis ist die höchstdotierte Auszeichnung im Bereich Kinderdemenz.

Mit dem diesjährigen 11. NCL-Forschungspreis wurde das Projekt „Identifying Proteomic Biomarkers for CLN3 Disease“ des US-Forscherteams Drs. An Dang Do und Forbes D. Porter (NIH, Bethesda) sowie David Sleat (Rutgers University, Piscataway) ausgezeichnet. In ihrem Projekt geht es um das Identifizieren biochemischer Marker in Liquorproben von Patienten mit juveniler NCL (CLN3). „Die Sammlung an Patienten-Liquorproben der NIH, die die Forscher zur Verfügung haben, ist weltweit einzigartig und bietet die Chance, spezifische Biomarker für die juvenile Kinderdemenz zu finden,“ erklärt Dr.  Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung. Mit Hilfe des Preisgeldes wird die prämierte Forschungsidee in Kooperation zwischen den NIH und der Rutgers University, an der die Analysen durchgeführt werden, umgesetzt. „Das Projekt ist ein vorbildhaftes Beispiel für die Bedeutung von Forschungs-Kooperationen und der Vernetzung von Arbeitsgruppen unterschiedlicher Schwerpunkte“, betont Dr. Henneke Lütgerath, Vorstandsvorsitzender der Joachim Herz Stiftung, die den Forschungspreis gemeinsam mit IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG und der Lieselotte-Paulsen-Stiftung gefördert hat.

Über das Forschungsprojekt:
Das Entwickeln von therapeutischen Optionen für CLN3 bleibt eine Herausforderung, solange es keine Biomarker gibt, die für eine verlässliche Krankheits-Diagnose und -Überwachung verwendet werden können. Die Preisträger wollen eine große Sammlung an Liquorproben von CLN3-Patienten analysieren mit dem Ziel, solche biochemischen Marker zu finden, die mit dem Krankheitsbild und dem Fortschreiten der CLN3-Erkrankung korrelieren.

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